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瞪羚社·社长
下海干活的机构
2025-06-18 20:07:25
天价疗法爆雷，炸出机会
基因疗法正在步入寒冬，基因疗法正在走出寒冬。 Sarepta/罗氏的全球首个治疗杜氏型肌营养不良（DMD）的基因疗法Elevidys，正在陷入质疑。原本该疗法近年已经展现出良好的放量势头，Elevidys在2023年、2024年分别实现2亿美元、8.21亿美元；可好景不长，在2025年3月1例患者接受Elevidys治疗后肝衰竭死亡，近期又一名DMD患者因急性肝衰竭死亡，这是三个月内发生了2起死亡事件，公司暂停了在临床及商业环境中对非行走型DMD患者的给药。 急性肝损伤是腺病毒 (AAV) 递送
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VERVETHERAPEUTICS,INC.
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悦康药业
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恒瑞医药
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