骑牛小行家
航行五百年的龙头选手
2022-08-04 13:34:15
mark
@知行合一：
2022年8月3日，Alnylam宣布siRNA疗法Patisiran治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性罕见病（ATTR）三期临床获得积极数据，覆盖了wild-type的ATTR患者，这部分患者的人数为遗传性ATTR患者的5倍左右，未来siRNA疗法将有望从罕见病走向常见病，不断取得新突破。
以RNA为基
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