香雪制药(300147.SZ)：中国首个获得IND批件并开展临床研究的TCR-T细胞产品

TAEST16001 注射液是基于香雪生命科学 TCR-T 细胞产品技术开发平台和生产制备体系开发的第一个 TCR-T 细胞治疗产品，是将病人的 T 细胞在体外用基因工程改造，将带有 NY-ESO-1 肿瘤抗原特异性的 TCR 基因的慢病毒转染 T 细胞后体外扩增，再把 TCR-T 细胞回输给病人，达到有效治疗肿瘤的目的。

TAEST16001 是中国首个获得 IND 批件并开展临床研究的 TCR-T 细胞产品，第一个适应症为 HLA-A*02:01 阳性并且表达 NY-ESO-1 抗原的晚期软组织肉瘤，以广州中山大学肿瘤防治中心和北京大学肿瘤医院作为牵头单位开展临床试验，目前已完成 I 期临床试验和 II 期临床试验第一阶段的研究工作，对经标准全身系统治疗失败而缺乏有效治疗选择的晚期软组织肉瘤的人群，观察到显著临床意义的疗效和可控的安全性。

TAEST16001 的 I 期临床试验结果获选美国临床肿瘤学会（ASCO）2022 年年会进行口头专题汇报，首次公开临床试验数据结果显示肿瘤客观缓解率(ORR)达到 41.7%，其安全性和有效性的临床研究结果与国外知名药企同靶点产品的临床结果相当，获得了全球参会同行的认可和业界的高度关注。TAEST16001 的 I 期临床试验结果于 2023 年 8 月刊登在国际著名期刊 Cell Reports Medicine（IF=16.988），该期期刊特邀了美国西北大学教授对该文章作了特别点评并给予高度评价，认为 TAEST16001 的 I 期临床研究为过继性 T 细胞免疫疗法在晚期软组织肉瘤的临床转化中迈出关键一步。2024 年 6 月 TAEST16001 的 II 期临床试验阶段性总结数据再次入选 ASCO 年会，以墙报的形式首次公开数据。根据RECIST1.1，由独立影像评估委员会（IRC）评估的最佳缓解率为 50%，由独立影像评估委员会和研究者评估的中位无进展生存期（mPFS）均为 5.9 个月，目前大多数受试者仍在随访中，TAEST16001 观察到显著临床意义的疗效和可控的安全性数据再次得到国际顶级学术会议的认可。